Accès précoce

Article
Prescription

Le dispositif d’«accès précoce» vise les médicaments répondant à un besoin thérapeutique non couvert, susceptibles d’être innovants et pour lesquels le laboratoire s’engage à déposer une autorisation de mise sur le marché (AMM) ou une demande de remboursement de droit commun. Il remplace les dispositifs d'ATU de cohorte, ATU d'extension d'indication, post-ATU et prise en charge temporaire.

Les critères d’accès au dispositif d’accès précoce sont les suivants (conditions cumulatives):

  • Maladie grave, rare ou invalidante,
  • Traitement ne pouvant pas être différé,
  • Absence de traitement approprié,
  • Efficacité et sécurité fortement présumées,
  • Présomption d’innovation.

Processus général d'autorisation d'accès précoce (AAP) :

PUT-RD : protocole d'utilisation thérapeutique et recueil de données

 

Pour toutes les demandes, les engagements sont les suivants :

- financer le recueil de données selon un cahier des charges défini conjointement par la HAS et l’ANSM mis en place dès l’octroi de l’accès,
- assurer les continuités de traitement des patients initiés pendant un an (trois mois de prise en charge).

 

On distingue 2 types d'accès précoce pré-AMM et post-AMM dont les process d'accès sont représentés ci-dessous :

Protocole d'utilisation thérapeutique et recueil de données :

Ce PUT-RD est composé de plusieurs documents :

  • Un document principal qui rappelle les caractéristiques du médicament, les engagements des prescripteurs, les calendriers de visite, …
  • 4 annexes fixes qui présentent :
    • Le rôle des différents acteurs,
    • Les modalités de recueil des données,
    • Un document d'information pour le patient,
    • Les modalités de pharmacovigilance.
  • Une annexe modulée selon le médicament déterminant 4 fiches de suivi pour la collecte des données en fonction de la chronologie : demande de traitement / premier suivi / suivi ultérieur / fin de suivi.

 

Le recueil des données observationnelles (de vie réelle) devient obligatoire afin de documenter l’efficacité et la qualité de vie des patients.

Afin d’obtenir des données exhaustives, les informations recueillies sont donc limitées à 3 critères principaux :

  • la mortalité,
  • le critère de jugement principal basé sur  celui de l'étude pivot (si la collecte de l’information est réalisable en pratique courante),
  • un questionnaire sur la qualité de vie des patients (Patient Reported Outcome Measures - PROMS). 

Le schéma ci-dessous présente la chronologie de la collecte des données pour chacune des 4 fiches (en rouge).

Les résumés du rapport de synthèse seront publics et publiés sur le site de la HAS.