Accès compassionnel

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Enquête

Le dispositif d’«accès compassionnel» vise les médicaments non nécessairement innovants, qui ne sont initialement pas destinés à obtenir une AMM mais qui répondent de façon satisfaisante à un besoin thérapeutique non couvert. Il remplace les dispositifs d'ATU nominatives et de RTU.

Les critères d'octroi à l'accès compassionnel sont :

  • le médicament ne fait pas l'objet d'une recherche impliquant la personne humaine à des fins commerciales dans l’indication considérée,
  • l'absence de traitement approprié,
  • l’efficacité et la sécurité du médicament sont présumées au regard des données cliniques disponibles ainsi que, lorsque l’indication concerne une maladie rare, des travaux et données collectées par les professionnels de santé dans des conditions définies par décret en Conseil d’Etat.

 Deux cas de figures

  • Soit cet accès compassionnel est demandé pour un médicament non autorisé et non disponible en France par un prescripteur hospitalier pour un patient nommément désigné sous réserve que l’ANSM soit en capacité de présumer d’un rapport bénéfice/risque favorable pour une maladie grave, rare ou invalidante : c’est une autorisation d’accès compassionnel nominative (AAC).
  • Soit il s’agit de l’encadrement d’une pratique, à l’initiative de l’ANSM, en vue de sécuriser une pratique de prescription hors-AMM d’un médicament disponible en France, disposant d’une AMM dans d’autres indications, lorsqu’il fait l’objet d’une prescription hors AMM bien établie sur le territoire français : c’est un cadre de prescription compassionnelle (CPC).

Les ATUn deviennent des autorisations d'accès compassionnel (AAC).

Les modalités et les critères d'accès à ces traitements ne sont globalement pas modifiés par la réforme pour les patients ou les professionnels de santé. Les demandes d'AAC s'effectuent obligatoirement via l'application e-Saturne.

Les industriels doivent en revanche s'engager vers une demande d'accès précoce s'ils envisagent un développement clinique et commercial dans une indication donnée.

Référentiel des autorisations d'accès compassionnel (ANSM)

Les RTU deviennent des cadres de prescription compassionnelle (CPC). Un CPC vise à encadrer une pratique de prescription hors AMM en prenant en compte les spécificités relatives aux maladies rares.

Ces CPC peuvent être établis de l'initiative de l'ANSM pour une durée de 3 ans renouvelables en l'absence de médicament autorisé ayant le même principe actif, la même forme pharmaceutique et le même dosage lorsque les conditions de l'accès compassionnel sont remplies (décret d'application du 11 février 2022).

Une pratique de prescription de médicament hors AMM peut faire l'objet d'un signalement par voie dématérialisée auprès de la direction générale de l'ANSM "pour lui permette d'apprécier l'opportunité d'établir" un CPC. Ces signalements peuvent émaner de l'Institut national du cancer (Inca), de centres de référence ou de compétence au sein des filières de santé maladies rares, de conseils nationaux professionnels ou de toute association de patients agréée.

Cadres de Prescription Compassionnelle en cours (ANSM)